新型基因编辑工具面世,未来或可修复近90%遗传疾病的基因突变

栏目:科技简报 发布时间:2026-08-25 21:16
先导编辑技术作为新型基因编辑工具,相比传统CRISPR-Cas9具有更高精准性,可实现单个DNA碱基替换而不切断双链,有效降低脱靶风险,在人类和小鼠细胞实验中成功修复多种遗传疾病基因突变。

新型基因编辑工具面世,未来或可修复近90%遗传疾病的基因突变(图1)

当前,最为常见的基因编辑技术莫过于CRISPR-Cas9,但这种技术也会出现“脱靶”的情况。最近,《Nature》上的一篇论文里提到了一种更为精准的新型基因编辑工具: “先导编辑(Prime Editing)”,降低 “脱靶”发生风险。 2017年的时候,该论文的通讯作者刘如谦教授研发了单碱基编辑,可以在不造成DNA双链断裂的情况下,进行基因组单点突变的定点修正,但这种编辑只能进行四种碱基连结改变,不能任意编辑所有碱基, 这次刘如谦团队研发的“先导编辑”,可以突破这种局限,实现单个DNA碱基的替换。而且相比较CRISPR–Cas9,这种基因编辑技术无需切断DNA双链,可以在只切断1条DNA链的情况下,通过逆转录酶在RNA链的引导下,对切断处进行基因编辑。 目前,先导编辑已经在人类和小鼠细胞中进行了175次编辑,并成功修复镰状细胞性贫血症和Tay-Sachs疾病的基因突变。 精准性之外,先导编辑技术可以实现更广泛的基因修饰,刘如谦表示,对于美国国立卫生研究院ClinVar数据库列出的75000多个与疾病相关的DNA变异,先导编辑或许将帮助研究人员解决其中的近90%。不过,新方法在临床应用上还有一段路要走。

新型基因编辑工具面世,未来或可修复近90%遗传疾病的基因突变(图2)

新型基因编辑工具面世,未来或可修复近90%遗传疾病的基因突变(图3)